Atrofia muscolare spinale: nuovo farmaco già disponibile in 11 regioni
Una nuova terapia ora disponibile in undici regioni, il nuovo farmaco sta facendo il giro d'Italia: ecco le ultime sulla cura per l'atrofia muscolare spinale, una malattia rara di cui si dovrebbe sapere di più.
Cos'è l'atrofia muscolare spinale
L'atrofia muscolare spinale, conosciuta anche come Sma, è una patologia neuromuscolare ereditaria dell'infanzia e della giovinezza che si caratterizza per una progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che danno ai muscoli il comando del movimento.
La gravità di questa malattia invalidante è stabilita da un preciso quadro clinico che le suddivide in tre tipologie e che le classifica partendo da una progressiva perdita di controllo dei muscoli, atrofia e debolezza fisica.
Nuovo farmaco per l'atrofia muscolare spinale
Si chiama terapia Nusinersen e si tratta, come ben spiegato da Notiziariochimicofarmaceutico.it, di un medicinale "genico" che sarebbe in grado di attivare la funzione del gene SMN2, complementare a quello inattivo della malattia. Il farmaco, iniettato per via lombare, di diffonde nel corpo raggiungendo i motoneuroni degenerati e di fatto alleviando i sintomi della SMA.
Il nuovo farmaco che sta alla base di questa terapia è stato approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel settembre 2017.
La Commissione europea aveva poi rilasciato l’AIC valida in tutta l’Unione europea il 30 maggio dello stesso anno.
Dove trovare il nuovo farmaco per l'atrofia muscolare
La terapia Nusinersen e si prescrive già in 18 centri italiani autorizzati ed operativi situati in undici regioni: Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardia, Marche, Piemonte, Sicilia, Toscana e Veneto, la mappa dettagliata dei luoghi dove è in atto questa terapia è consultabile sul sito FamiglieSMA alla pagina dedicata.
A queste strutture se ne aggiungeranno di nuove, con lo scpo di creare reti di condivisione e formazione di personale medico in grado di somministrare la nuova terapia.
Consultare il web: pagine utili per rimanere aggiornati sull'argomento sono Osservatorio malattie rare e Famigliesma.org
Ecco lo studio ENDEAR pubblicato da ClibnicalTrials.org, U.S. National Library of Medicine, volto a dimostrare l'efficacia di questa terapia.